L'associazione di sostegno OrphanHealthcare ha come obiettivo di sostenere e promuovere le persone e le famiglie, in particolare i bambini affetti da malattie rare, attraverso consulenza, accompagnamento individuale, empowerment e aiuto diretto, nonché di rendere disponibile la conoscenza delle malattie rare alla vasta pubblica e ai professionisti nel senso di un beneficio sociale. Attraverso il sostegno di programmi, iniziative, progetti, organizzazioni e persone, questa conoscenza unica e rara viene anche utilizzata nell'istruzione e nella ricerca per terapie applicabili e accessibili, nonché per nuove sostanze e principi attivi. L'associazione di sostegno OrphanHealthcare promuove la rete nazionale e internazionale e lavora sia con le persone colpite e bisognose che con ospedali, pediatri, organizzazioni di pazienti, istituti di ricerca, scuole, università, fornitori di servizi, assicurazioni, autorità, datori di lavoro e altri. L'associazione di sostegno OrphanHealthcare può assumere impegni e concludere contratti che siano direttamente o indirettamente connessi allo scopo dell'associazione o che siano idonei a promuoverlo. L'associazione ha carattere non profit, non persegue scopi commerciali e non mira al profitto.